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脂质纳米粒负载 siRNA 是当前 RNAi 疗法中最成熟的递送技术之一，其优势在于安全性和可操作性，已在临床前研究和部分疫苗 / 药物中展现潜力。

一、核心概念与基础背景

1. 脂质纳米粒（Lipid Nanoparticles, LNP）

• 结构组成：由脂质（如阳离子脂质、中性辅助脂质、胆固醇、聚乙二醇化脂质等）自组装形成的纳米级颗粒（直径通常 50-200 nm），具有类细胞膜的双层脂质结构。

• 特性：生物相容性高、可降解、低免疫原性，易通过调节脂质成分优化稳定性和靶向性。

2. siRNA（小干扰 RNA）

• 分子结构：双链 RNA 分子（约 21-23 个核苷酸），通过 RNA 干扰（RNAi）机制特异性沉默靶基因的表达。

• 作用机制：进入细胞后，siRNA 被 Argonaute 蛋白识别并解链，引导反义链结合靶 mRNA，使其降解或抑制翻译。

二、应用场景与实例

1. 基因治疗

• 癌症治疗：靶向沉默致癌基因（如 KRAS），联合化疗药物抑制肿瘤生长。

• 遗传疾病：针对遗传性肝病（如家族性高胆固醇血症），沉默致病基因 APOB 或 PCSK9。

2. 疫苗递送

• COVID-19 mRNA 疫苗（如 Pfizer-BioNTech、Moderna）：LNP 负载 mRNA，通过 siRNA 类似的递送机制诱导免疫反应（注：mRNA 与 siRNA 的 LNP 递送原理相似，但作用机制不同）。